Создан новый способ борьбы с преждевременным старением

Ученые Института Солка разработали новый метод антивозрастной терапии, основанный на редактировании генов с помощью системы CRISPR. Этот метод позволяет облегчить симптомы прогерии — неизлечимого генетического заболевания, приводящего к преждевременной смерти. Об этом сообщается в пресс-релизе на MedicalXpress.

Исследователи применили CRISPR/Cas9 на мышиной модели прогерии, при этом животные были модифицированы таким образом, чтобы в их клетках синтезировался белок Сas9. Это соединение является «ножницами», разрезающими ДНК в определенной его части. С помощью аденоассоциированного вируса в грызунов были доставлены две синтетические гидовые РНК, участвующие в процессе редактирования генов, и репортерный ген, по проявлению которого можно определить, было ли редактирование успешным.

Гидовая РНК указывала Cas9, в каком гене требуется произвести разрез. Мишенью системы стал ген LMNA, производящий белок ламин А. Дефектный ламин А, называемый прогерином, нарушает связывание хромосом с ядерной мембраной, что и приводит к симптомам прогерии. В результате генной терапии LMNA становился нефункциональным, однако при этом продолжал синтезироваться нормальный ламин С.

Через два месяца после начала терапии у мышей улучшилось состояние сердечно-сосудистой системы, затормозилась дегенерация артерий и исчезли симптомы брадикардии, а продолжительность жизни грызунов увеличилась на 25 процентов. Исследователи уверены, что улучшение терапии позволит расширить спектр тканей, подвергаемых воздействию системы CRISPR, и еще больше увеличить продолжительность жизни.